Оценка доступности орфанных препаратов в Казахстане: Сравнительный анализ различных моделей государственных систем здравоохранения
Ключевые слова:
доступность лекарственных препаратов, Казахстан, орфанные заболевания, оценка медицинских технологийАннотация
Орфанные заболевания остаются серьезной проблемой для систем здравоохранения из-за высокой стоимости лечения. Цель данного обзора — сравнить международные модели доступности орфанных препаратов и определить подходы, которые могут быть применимы в Казахстане.
Был проведен поиск литературы за 2015–2025 годы в базах данных PubMed, Scopus, Web of Science, а также в официальных документах Всемирной организации здравоохранения и ЕвроСоюза. В обзор были включены исследования, содержащие данные о доступности лекарственных препаратов, механизмах финансирования и регулировании. Процесс отбора соответствовал рекомендациям PRISMA.
В Германии используются упрощенные процедуры оценки медицинских технологий и автоматическое признание преимуществ орфанных препаратов. Во Франции применяются фиксированные тарифы и ускоренное возмещение затрат. В США Закон об орфанных препаратах стимулирует инновации, но проблемы равного доступа сохраняются. Япония и Южная Корея внедрили универсальное страхование и соглашения о разделении рисков. В России действует централизованная система закупок и фонд «Круг добра». В Казахстане в формуляры включено 205 лекарственных препаратов, однако сохраняются препятствия: ограниченный неонатальный скрининг, задержки с регистрацией и региональные различия.
Международный опыт указывает на потенциал внедрения специализированных процедур оценки медицинских технологий, расширения программ скрининга и создания экспертных центров. Это улучшит доступность лечения орфанных заболеваний и обеспечит устойчивость системы здравоохранения.
Библиографические ссылки
1. Nguengang Wakap, S., Lambert, D. M., Olry, A., Rodwell, C., Gueydan, C., Lanneau, V., Murphy, D., & Rath, A. (2020). Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: Analysis of the Orphanet database. European Journal of Human Genetics, 28(2), 165–173. https://doi.org/10.1038/s41431-019-0508-0
2. Orphanet. (2020). Prevalence and epidemiology of rare diseases: Orphanet report series. Website. [Cited 11 Sept 2025]. Available from URL: https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Epidemiology_of_rare_diseases_in_Europe.pdf
3. Chan, A. Y., Chan, V. K., Olsson, S., Fan, M., Jit, M., Gong, M., ... & Li, X. (2020). Access and unmet needs of orphan drugs in 194 countries and 6 areas: a global policy review with content analysis. Value in Health, 23(12), 1580-1591. https://doi.org/10.1016/j.jval.2020.06.020
4. Hutchings, A., Schey, C., Dutton, R., Toon, P., & Hughes, D. A. (2019). Estimating the budget impact of orphan medicines in Europe: 2010–2024. Orphanet Journal of Rare Diseases, 14(1), 1–10. https://doi.org/10.1186/s13023-019-1112-9
5. Postanovlenie Pravitel'stva Respubliki Kazakhstan. (2022). Ob utverzhdenii Kontseptsii razvitiia zdravookhraneniia Respubliki Kazakhstan do 2026 goda (Concept for the development of healthcare in the Republic of Kazakhstan until 2026) [in Russian]. Rezhim dostupa: https://adilet.zan.kz/rus/docs/P2200000945
6. OECD. (2024). OECD Health Statistics. Pharmaceutical spending and policies in OECD countries. Website. [Cited 11 Sept 2025]. Available from URL: https://www.oecd.org/health/health-data.htm
7. Kodeks Respubliki Kazakhstan. (2020). O zdorov'e naroda i sisteme zdravookhraneniia (Health of the people and the healthcare system) [in Russian]. Rezhim dostupa: https://adilet.zan.kz/rus/docs/K2000000360
8. Prikaz Ministra zdravookhraneniia Respubliki Kazakhstan. (2020). Ob utverzhdenii Pravil formirovaniia perechnia lekarstvennykh sredstv i meditsinskikh izdelii dlia besplatnogo i (ili) l'gotnogo ambulatornogo obespecheniia otdel'nykh kategorii grazhdan Respubliki Kazakhstan s opredelennymi zabolevaniiami (sostoianiiami). Utrativshii silu. (On Approval of the Rules for the Formulation of a List of Medicines and Medical Devices for Free and/or Subsidized Outpatient Care for Certain Categories of Citizens of the Republic of Kazakhstan with Certain Diseases (Conditions). Repealed) [in Russian]. Rezhim dostupa: https://adilet.zan.kz/rus/docs/V2100023783
9. Bureau of National Statistics of the Republic of Kazakhstan. (2024). Healthcare in the Republic of Kazakhstan. Statistical yearbook. Website. [Cited 11 Sept 2025]. Available from URL: https://stat.gov.kz/en/industries/social-statistics/stat-medicine
10. Social Health Insurance Fund of the Republic of Kazakhstan. (2023). Annual report for 2023. Website. [Cited 11 Sept 2025]. Available from URL: https://msqory.kz/en/eshche/o-fonde/godovye-otchety-fonda/
11. University Medical Center. (2024). Republican Centre for Orphan Diseases. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://umc.org.kz/departments/republican-center-orphan-diseases
12. Schlander, M., Garattini, S., Holm, S., Kolominsky-Rabas, P. L., Lindemann, M., O’Mahony, J. F., Paris, V., & Towse, A. (2021). Determining the value of medical technologies to treat ultra-rare disorders: A consensus statement. Journal of Market Access & Health Policy, 9(1), 1946731. https://doi.org/10.1080/20016689.2021.1946731
13. Wieseler, B., McGauran, N., & Kaiser, T. (2019). Finding studies on reimbursement of drugs for rare diseases. Bulletin of the World Health Organization, 97(4), 282–286. https://doi.org/10.2471/BLT.18.220197
14. Villa, F., Tutone, M., Altamura, G., Lazzaro, C., Trapella, G., & Garattini, S. (2019). Determinants of price negotiations for new drugs: The experience of the Italian Medicines Agency. Health Policy, 123(6), 595–600. https://doi.org/10.1016/j.healthpol.2019.03.014
15. National Institute for Health and Care Excellence. (2024). Highly Specialised Technologies Programme. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://www.nice.org.uk/what-nice-does/our-guidance/about-highly-specialised-technologies-guidanc e
16. Bouwman, L., Sepodes, B., Leufkens, H., & Torre, C. (2024). Trends in orphan medicinal products approvals in the European Union between2010–2022. Orphanet Journal of Rare Diseases, 19(1), 91. https://doi.org/10.1186/s13023-024-03095-z
17. FDA Office of Orphan Products Development. (2024). Orphan Drug Designations and Approvals Database. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/
18. Bach, P. B., Giralt, S. A., & Saltz, L. B. (2017). FDA approval of tisagenlecleucel: Promise and complexities of a $450,000 cancer drug. JAMA, 318(19), 1861–1862. https://doi.org/10.1001/jama.2017.16380
19. Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare. (2023). Pharmaceutical administration and regulations in Japan. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://www.mhlw.go.jp/english/
20. Korea Health Insurance Review & Assessment Service. (2023). National Health Insurance Statistical Yearbook 2023. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://www.hira.or.kr/bbsDummy.do?pgmid=HIRAJ030000007001
21. Singapore Ministry of Health. (2024). Rare Disease Fund: Improving access to treatment. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://www.moh.gov.sg/newsroom/rare-disease-fund/
22. Ministry of Health of the Russian Federation. (2023). Programma vysokozatratnykh nozologii: itogi 2023 goda (High-cost nosologies programme: results of 2023). [in Russian]. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://minzdrav.gov.ru/
23. Krug Dobra Foundation for Children with Severe Life-Threatening and Chronic Diseases. Godovoi otchet 2021-2024. Fond «Krug dobra» (Annual Report 2021-2024. Circle of Goodness Foundation) [in Russian]. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://static-0.minzdrav.gov.ru
24. Paulden, M., Stafinski, T., Menon, D., & McCabe, C. (2015). Value-based reimbursement decisions for orphan drugs: A scoping review and decision framework. Pharmacoeconomics, 33(3), 255–269. https://doi.org/10.1007/s40273-014-0216-7
25. Klemp, M., Frønsdal, K. B., & Facey, K. (2011). What principles should govern the use of managed entry agreements? International Journal of Technology Assessment in Health Care, 27(1), 77–83. https://doi.org/10.1017/S0266462310000803
26. European Commission. (2024). European Reference Networks. Brussels: EC. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://health.ec.europa.eu/european-reference-networks_en
27. Hatzopoulos, S., Cardinali, L., Skarżyński, P. H., & Zimatore, G. (2024). The Otoacoustic Emissions in the Universal Neonatal Hearing Screening: An Update on the European Data (2004 to 2024). Children, 11(11), 1276. https://doi.org/10.3390/children11111276
28. Iaru, I., & Vogler, S. (2024). Managed introduction of new medicines in healthcare systems. Drug Utilization Research: Methods and Applications, 233-247. https://doi.org/10.1002/9781119911685.ch21
29. Rare Diseases International. (2022). Global state of rare disease patient organizations survey 2022. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://www.rarediseasesinternational.org/wp-content/uploads/2023/09/RDI-Activity-Report-2022.pdf
30. World Health Organization. (2024). Priority diseases and reasons for inclusion. Geneva: WHO. Website. [Cited 14 Sept 2025]. Available from URL: https://www.who.int/medicines/areas/priority_medicines/Ch6_19Rare.pdf
Загрузки
Опубликован
Выпуск
Раздел
Лицензия
Это произведение доступно по лицензии Creative Commons «Attribution» («Атрибуция») 4.0 Всемирная.
